La controvertida droga ‘milagrosa’ de Genervon y las cosas mal hechas

Vaya por delante que quien escribe estas líneas está enfermo de ELA y su deterioro parece que no es muy distinto del de la media de enfermos. Hago esta advertencia porque, con el efecto viral de internet, un artículo como éste puede volar a cualquier rincón del globo y alcanzar a nuevos lectores que no tienen por qué saber que este es un blog de un paciente que sufre este síndrome fatal.

Y también lo recuerdo de antemano porque, ateniéndome a los precedentes, no sería de extrañar que me llegarán por privado o públicamente, directa o indirectamente, críticas o comentarios desproporcionados o fuera de lugar. Ya ha pasado con algún tema controvertido donde parece que a algunos se les olvida que yo estoy tan interesado como el que más en que se encuentre un tratamiento efectivo para la ELA, una pastilla que desactive esta sentencia de muerte programada que las citadas siglas han traído a nuestras vidas.

Desde hace más de un año se conoce en el mundillo de la ELA que un laboratorio estadounidense llamado Genervon había creado una droga (GM604) que había probado en un ensayo muy inicial y pequeño. Con 12 enfermos, dándole a ocho la droga y a cuatro placebo, presentó públicamente unos datos que anunciaban mejoras de ciertos parámetros que se ven afectados por la ELA. Esa noticia corrió como la pólvora entre las comunidades de enfermos de todo el mundo y acabó motivando una compleja polémica de la que me informé en su día, he venido vigilándola de cerca y, tras volver a los medios en los últimos días, he decidido contar aquí por primera vez cuál es mi parecer acerca de lo que sé sobre ella.

Expertos externos alertaron en varias ocasiones de que los resultados en los que se basa Genervon son endebles

La polémica se inicia precisamente por el entusiasmo exagerado (las malas lenguas dicen que interesado) de la propia empresa. Genervon no obró bien al publicitar a bombo y platillo unos resultados tan preliminares. Además, con ello motivó que un grupo de enfermos, cada vez más numeroso, comenzara a hacer presión de manera más o menos organizada para que se legalizara el fármaco ya mismo. Se alegaba la naturaleza de la enfermedad, mortal y sin nada que la pare, y muchos enfermos o familiares dejaban clara su disponibilidad de probarla porque “no tenemos nada que perder”.

Enfrente estaba el que este grupo de presión particular empezó a ver cómo su enemigo, la FDA, la agencia que en Estados Unidos regula los fármacos y todos los ensayos previos. Cuando se indagaba en expertos de aquel país cercanos a la polémica, se percibía la opinión generalizada de que Genervon estaba encantada con que los pacientes se sumaran a su causa, ya que el propio laboratorio hacía las mismas reclamaciones a la FDA. Querían saltarse pasos. Pero si las cosas se hacen bien, rara vez son tan sencillas.

La FDA, seguramente molesta con Genervon por haber activado la ira de algunos miembros de este colectivo de enfermos que tanto sufre y donde es lógico que habite la desesperación, le recordó a todas las partes que los protocolos tienen un sentido y que no se pueden hacer excepciones alegremente. Además, expertos externos e independientes (también los españoles) alertaron en varias ocasiones de que los resultados en los que se basa Genervon son endebles, puesto que los parámetros que se toman de referencia no están homologados para demostrar que una ELA se frena o se cura, y las mejoras observadas eran demasiado subjetivas como para afirmar que el GM604 funcionaba. Eso sí, se acogía con entusiasmo esos primeros indicios pero se admitía que solo servían para pasar al siguiente paso de ensayos clínicos.

Ni qué decir tiene que los enfermos más enfervorecidos comenzaron a acusar a la FDA de condenarnos a la muerte impidiendo que se nos diera acceso a la droga, que ya se había dado por hecho que era más ‘milagrosa’ que las otras decenas que se están ensayando en estos momentos en el mundo. Es decir, se desoía lo más relevante, que toda la comunidad científica de la ELA, reunida en la Alianza Internacional, remarcaba la idea de la FDA: el GM604 de Genervon simplemente ha dado algún indicio para poder ser probado a mayor escala. Nada más (y nada menos, todo sea dicho).

Genervon pretendía que la FDA le diera permiso para vender el fármaco a todos esos pacientes que llamaban dispuestos a probarlo

Lo habitual y sensato habría sido que desde el primer momento Genervon hubiera continuado con el proceso en silencio, dentro de los cauces que marca la ciencia, en congresos y publicaciones especializadas. Y bien reunir recursos para seguir con la siguiente fase de ensayos o bien buscar aliados para hacerlo. Como he contado, los dirigentes de Genervon, un laboratorio pequeño y semidesconocido con sede en California, optaron por la vía rápida y polémica, publicitar ese primer ensayo y venderlo como decisivo, y luego alegar ante la FDA que la prisa de los pacientes de ELA hacía necesario comerciar la droga ya. Les daba igual que, con un ensayo tan pequeño, ni siquiera había certezas totales sobre seguridad o efectos negativos.

Genervon terminó reculando al darse cuenta de que no iba por buen camino, intentando acallar la polémica con un comunicado. La FDA, sabedora de la particularidad de la ELA, simplemente podía comprometerse a acelerar todo lo posible el proceso de nuevos ensayos una vez estos se lleven a cabo. De hecho, la droga está oficialmente aparcada en esa ‘vía rápida’, como medicamento huérfano, a la espera de nuevas pruebas. Pero la agencia norteamericana, por la limpieza del procedimiento científico y por el bien de los pacientes por cuya salud vela, remarca una y otra vez que es obligatorio cumplir con las siguientes fases, previas a la aprobación definitiva de cualquier fármaco si se superan positivamente.

El uso de la desesperación

Pasaron los meses, en Internet la presión de algunos pacientes sobre la FDA permanecía latente, Genervon probó el fármaco en un solo paciente con ELA desde hace 10 años y volvió a asegurar que hubo alguna mejoría aparente. Pero a día de hoy se sigue sin hacer el necesario ensayo que marca la siguiente fase, con un número de pacientes importante y con parámetros más objetivos y definitivos.

Genervon pretendía que la FDA le diera permiso para vender el fármaco a todos esos pacientes que llamaban dispuestos a probarlo, y con ese grupo hacer un seguimiento de donde sacar el segundo ensayo requerido. La FDA y varias asociaciones a nivel internacional se negaron a esta práctica intolerable desde el punto de vista ético, puesto que los ensayos clínicos de cualquier naturaleza no pueden costarle ni un céntimo a los pacientes. Es decir, es una inversión previa que, de dar resultados, se recuperará con la comercialización del futuro fármaco.

Es este riesgo económico el que parece que no quiere o no puede correr Genervon y pretende que la desesperación o el “nada que perder” de los enfermos ya les proporcione beneficios antes incluso de demostrarse la valía de su invento. Además, ante la lógica negativa de la FDA, tampoco se decide a mover ficha para ‘alquilar’ el GM604 a un laboratorio de mayor envergadura, capacitado para realizar ese ensayo a gran escala que arroje resultados esclarecedores sobre sus efectos. Ese es el proceso más normal en la investigación y donde se acaban distribuyendo méritos y beneficios. Quizá sea esto lo que no quiera Genervon, no sabemos. El caso es que todo el proceso está parado.

Mientras, la GM604 espera en las neveras de Genervon. Y en este revuelo parece que hay quien ha hecho todo lo posible por probarlo. Es el caso del escritor argentino Ricardo Piglia, de 74 años y enfermo desde 2013, conocido estas navidades y por el que he decidido escribir ahora este artículo.

El ELA y sus aristas son muy complejas y no existe ningún tratamiento para la enfermedad, al menos por el momento

El escritor, cuyo libro más relevante, publicado en 1980, tiene el ahora paradójico nombre de Respiración artificial, consiguió convencer a las autoridades de su país para poder importar el GM604, lo que a día de hoy es una droga experimental de efectos desconocidos y, por tanto, sin permiso de comercialización ordinaria. Se le permitió llevar a Argentina un tratamiento inicial individual como uso compasivo, que fue mandado por correo ordinario, retenido en la frontera y recogido allí por la mujer del escritor. Hay un dato relevante, Piglia pagó a Genervon el pasado septiembre casi 90.000 euros por estas dos primeras dosis. Mientras tramitaba el pedido, y lo lograba pagar vendiendo el apartamento donde produjo su obra principal, el escritor y su familia conseguían que la justicia argentina obligara a su seguro médico a cargar con los gastos de este tratamiento experimental. Pero el seguro sigue sin costear ese desembolso, ni tampoco el que tocaría ahora para las siguientes dosis.

El tema legal del escritor y su seguro es secundario aquí, aunque es entendible que la empresa alegue que no es una droga aprobada para esa ni para ninguna enfermedad, y por tanto esté fuera de los cauces normales de cobertura. El entorno ha hecho pública la polémica para presionar al seguro y la esposa aprovechaba en palabras a 'El País' para recordar que, sea como sea, la justicia les da la razón y ese dinero les pertenece. También criticaba otras malas coberturas que está teniendo la enfermedad de su marido, más comunes en todo enfermo de ELA y que remarca la peor situación de aquellos que, a diferencia de nosotros en España, no tienen sanidad pública.

La banalización mediática

Los medios han vendido la noticia como un escándalo: a Piglia no quieren pagarle su tratamiento contra la ELA. Como si se le condenara a morir por no suministrarle la pastilla de Genervon, cuando no hay ninguna evidencia científica de peso para pensar que con GM604 vivirá mejor o más tiempo, o todo lo contrario. Ya sabemos que nuestra enfermedad y sus aristas son muy complejas, como demuestra este largo artículo. Y esa simplificación alrededor de la denuncia de Piglia vuelve a demostrarlo. Y es que no existe, repito, no existe un tratamiento para nuestra enfermedad (aparte del riluzol, que poco hace). Habría que partir de ahí para explicar todo correctamente.

El escritor, dentro de su libertad y aconsejado por sus médicos, decidió que, de entre todos los ensayos, técnicas experimentales y drogas en fase preliminar que hay en el mundo en estos momentos, él quería probar con la GM604 y pagar lo que le pidieran, pese a no tener garantías de nada. Y su pleito individual con el seguro es de índole personal y basado en todo lo explicado aquí. Insisto, es libre de tomar ese camino si las autoridades se lo permiten y consigue pagar. Lo mismo dije este verano con un paciente español que pedía 50.000 euros para ir al extranjero a probar un experimento con células madre y reclamaba donaciones dando la idea de que o recaudaba ese dinero o no se curaría. Eso tampoco estaba avalado con resultados, lo que no quita que él se vaya (si quiere y puede) a tratarse, eso sí, sin confundir a la gente y llamando a las cosas por su nombre. Y es que no se puede dar la imagen de que ni las células madre ni el GM604 ni otros tantos experimentos en curso son ya el tratamiento aprobado, efectivo y milagroso contra la ELA, porque no es cierto. Y con noticias tan desenfocadas como la de Piglia se vuelve a despertar el nerviosismo y desesperación de gran cantidad de enfermos y familiares de todo el mundo.

Habría que echarles en cara a sus científicos la irresponsabilidad que están cometiendo al no cumplir los protocolos que prueben la eficacia del GM604

Es decir, se sigue obrando mal y profundizando en el error mientras Genervon no hace nada por aclarar las dudas y no le importa mientras cobrar miles de euros a contrarrembolso. Todo esto no quita los primeros resultados de cierto entusiasmo tras el ensayo con 12 pacientes o lo que alega la mujer de Piglia, afirmando que las dos dosis tomadas trajeron mejoría aparente en su marido. Al parecer cogió peso, estaba más activo y tenía más facilidad para mover el tronco en estos últimos tres meses. Pero aunque pueda sonar espectacular en un artículo de prensa, con eso no se hace ciencia. Hace falta demostración objetiva y para eso están los ensayos. Hay mejorías que se han visto en apariencia en miles de pruebas a lo largo de la medicina pero que luego se demostraba que no tenía base científica y eran flor de un día, tanto es así que está más que demostrado el efecto placebo.

No estoy diciendo que sea este el caso de Piglia, al contrario, soy el primero que desea que esta o cualquier droga funcione. Pero en lo que nos incumben a todos hay que hacer las cosas bien. Mejor si se hacen rápido en nuestra enfermedad y con la colaboración de todas las administraciones, pero bien. Siempre bien. Y en esta historia de Genervon no termina de hacerse todo como corresponde. Pudiera darse el caso de que realmente se demostrara en futuros ensayos que esta droga funciona y que es relevante. Pero entonces, antes que elogiar el ingenio de sus científicos, habría que echarles en cara la irresponsabilidad que están cometiendo siendo incapaces de cumplir los protocolos que prueben más pronto que tarde la verdadera eficacia del GM604. Hace un mes fue el congreso internacional de ELA en Orlando (Estados Unidos) y poco o nada se ha sabido de Genervon allí, así que no deben de tener mucha prisa sus dirigentes por dar el siguiente paso.

Aunque, claro, a 90.000 euros la dosis supongo que se espera muy tranquilo a que a la comunidad científica internacional le dé por demostrar si de verdad esas pastillitas que tienen en la nevera estos señores funcionan o no.