Indicios positivos… por algo hay que empezar

El doctor Jesús Mora, el médico que me trata en Madrid, es quien está al frente de una nueva investigación que ha abierto una puerta a la esperanza para los enfermos

Foto: Ilustración: Jesús Learte Álvarez.
Ilustración: Jesús Learte Álvarez.

La semana pasada tocaba artículo, pero finalmente decidí retrasarlo. Tenía a medias uno sobre otro tema, que ya repescaré seguramente más adelante, cuando conocimos la noticia de que un fármaco que se está probando actualmente en Madrid y Barcelona está resultando positivo. Con esa buena noticia, no tenía sentido salir hablando de otras cuestiones, pero tampoco tenía margen para hacer correctamente un texto sobre el ensayo en cuestión. Mi capacidad de reacción es la que es ahora, y preferí dejarlo para este miércoles.

Además, resulta que el ensayo se coordina desde la unidad donde soy tratado, la del Hospital Carlos III de Madrid, por lo que sé de su existencia desde que se me diagnosticó la enfermedad. También se está haciendo en las dos unidades más importantes de Barcelona, Bellvitge y Vall d’Hebron, y de ahí que la mayoría de pacientes incluidos en este ensayo internacional sean residentes en España.

Para entrar al ensayo, hay que medir la capacidad pulmonar durante las 48 semanas que dura. Cuando tu boca no ocluye, es muy difícil hacer espirometrías

El doctor Jesús Mora, varias veces citado en este blog por ser, entre otras muchas cosas, el médico que me trata en Madrid, es quien está al frente. Tanto cuando me vieron en Barcelona para una segunda opinión tras el primer diagnóstico en Cádiz, como cuando después fui al Carlos III, se me habló de este ensayo. Pese a tenerlo a mano, la distancia con mi residencia habitual y, sobre todo, la particularidad de mi ELA (muy bulbar), hizo que se descartase rápido la posibilidad de participar.

Para entrar al ensayo, hay que ser capaz de medir la capacidad pulmonar real durante las 48 semanas que dura, y cuando tu boca no ocluye, ya empieza a ser muy difícil hacer espirometrías escrupulosamente válidas, como exige un método científico. Desde que no pueden medirla con exactitud, mi capacidad pulmonar debe ser estimada por los médicos aunando varios síntomas o detalles que observen o les cuente, y a través de su experiencia profesional. Esa valoración aproximada basta, y es muy importante, para ir haciendo el seguimiento de mi estado, pero evidentemente no es suficientemente precisa para ser tenida en cuenta como un parámetro de un ensayo clínico.

Sería perfecto que la esperanza curase

Cada cual lo verá según su forma de ser, y todo es respetable. Yo ya he dicho aquí lo que pienso sobre los ensayos. Lo importante es que se hagan y se lleven a cabo y no quién los hace. Por eso, pese al sentir general del entorno, que ve participar en un ensayo como la única salvación, a mí no me molestó no entrar y no se me ocurrió pelear por ello con desesperación. Para empezar, porque es doble ciego con el 50% de placebo. Esto quiere decir que a nivel individual no puedes enfocarlo jamás como algo que es un acierto. Primero, porque no sabes siquiera si estás tomando el medicamento o el placebo, y segundo, porque tampoco sabes si ese ensayo por el que has optado tendrá resultados positivos. Y mientras, quizá, se está desarrollando otro que es el que resulta positivo y tú has elegido el que no lo es, etcétera. Como he escrito antes, sería perfecto que la esperanza curase, pero no es así. De hecho, mal enfocada, es cuna de duras decepciones.

No es bueno que nos ciegue la doble esperanza de acertar con el ensayo positivo y, además, que te toque en el sorteo la pastilla buena y no el placebo

Por eso, mi visión de los ensayos como enfermo es colaborativa. Se buscan personas enfermas de ELA con tales características para probar tal tratamiento. ¿Que las cumplo? Pues participo como un eslabón más del proceso en busca de soluciones. Pero no es bueno que nos ciegue exclusivamente la doble esperanza de acertar con el ensayo positivo y, además, que te toque en el sorteo la pastilla buena y no el placebo.

Pues yendo a lo concreto, resulta que el comité que regula en secreto el citado ensayo del fármaco llamado misitinib ha visto que, en el estudio parcial de resultados, todos los criterios están dando positivo. Aún queda la otra mitad de los pacientes por acabar el ensayo, pero el mero resultado positivo es tan sorprendente que era necesario hacerlo público.

Esa es la buena noticia a día de hoy, de momento no hay más, pero es importante en sí misma. Desde el riluzol, único medicamento aprobado en ELA, en los años noventa, y con unos resultados muy poco efectivos, las decenas de ensayos hechos en esta enfermedad han sido todos negativos. Uno tras otro, algo que ha desesperado a los pacientes, que han seguido cayendo como moscas todos estos años sin nada que los ayude, pero que también ha minado la paciencia de los propios investigadores, perdidos durante años en busca de un indicio por el que explicar o, al menos, tratar esta feroz enfermedad. De ahí que estos parámetros positivos que muestra lo que se lleva completado de ensayo hayan despertado el entusiasmo de los científicos y asociaciones de ELA de todo el mundo.

Noticias poco mediáticas

El teléfono del doctor Mora echa humo estos días, aunque en España la noticia se haya acogido con frialdad en los medios generalistas, pese a ser, entre otras cosas, una investigación llevada a cabo en nuestro sistema público. Tampoco culpo a nadie, si por algo existe este blog es por la tremenda complejidad de esta enfermedad y todo lo que la rodea, y es difícil explicar una noticia así para todos los públicos. A todos nos gustaría que esto fuera como en Hollywood, y que saliera un doctor como Steve Jobs cuando presentaba el nuevo iPhone, diciendo: “Señoras y señores, aquí les muestro [redoble de tambor]… ¡la cura de la ELA!”. Pero como ya vimos con el sida, por ejemplo, esto será seguramente un proceso compuesto por una suma de procesos y todo llegará de forma progresiva. Pequeñas buenas noticias que acaben conformando el perseguido notición, esa gran alegría que nos gustaría ver con nuestros propios ojos cuando por fin llegue.

Los enfermos de dentro de 20 años tendrán seguro una perspectiva bastante más halagüeña que la nuestra. Puede incluso que hasta se curen

Con esa cautela debemos tomarnos lo que se ha sabido de este ensayo. Pero no debemos restarle importancia. Son unos primeros indicios positivos, tras años y años de decepciones. El misitinib actúa (espero explicarlo bien) sobre el proceso inmunológico que tienen las neuronas para protegerse de ataques externos, y que se observa que en ELA y otras enfermedades neurodegenerativas llega un momento en que sobreactúa y se vuelve dañino, evidentemente no se sabe en qué medida y a causa de qué, todo eso también se investiga. Este fármaco reduciría concretamente esa precisa disfunción inmunológica, dejando ‘respirar’ un poco más a las neuronas. Y de momento en esta prueba con enfermos se ve que hay un aumento de la supervivencia, una ralentización de los síntomas y una mejor conservación de la capacidad pulmonar de los que toman el medicamento respecto a los que toman placebo. Recuerdo que ni médicos ni pacientes saben qué está tomando cada participante.

Supondría un primer freno a la ELA, que no la detiene pero alarga la supervivencia. Aunque no es solo eso, estos resultados confirmarían una línea efectiva de investigación por la que seguir indagando y probando fármacos similares más precisos. Por algo se empieza, y como cada vez hay más investigaciones abiertas en todo el mundo, se está más cerca de que estas buenas noticias se vayan concatenando.

Este fármaco reduciría concretamente esa precisa disfunción inmunológica, dejando ‘respirar’ un poco más a las neuronas

De momento, este ensayo debe ser acabado, porque los resultados serán mucho más concluyentes cuantos más casos confirmen los positivos. A finales de año terminan todos con sus dosis, así que a primeros de 2017 estarán los resultados definitivos. Las agencias de Estados Unidos y de la Unión Europea estarán al corriente de todo, y con las conclusiones en la mano se decidirá qué hacer. Si los resultados son importantes, no cabe duda de que el medicamento sería aprobado rápidamente y nos llegaría a todos los enfermos. Pero cabe la posibilidad de que esas mejoras sean dudosas o requieran de un estudio más amplio y perfeccionado para ver la potencia real del medicamento dentro de unos límites de seguridad. Hay que recalcar que un medicamento nuevo no solo tiene que demostrar que es efectivo contra una enfermedad, sino también que no provoca otras dolencias desproporcionadas ni causa graves complicaciones.

Esos son los tiempos de la ciencia, no son tan glamurosos y espectaculares como los de las películas, pero deben ser así por el bien de todos. Como afectados, es mejor que nuestros deseos para que nos rescaten a tiempo no olviden ni desprecien nunca estos límites que vienen dados por el momento que nos ha tocado vivir. Enfermar de ELA hace 20 años era peor que hacerlo ahora, donde hasta la tecnología de uso común nos lo pone un poco más fácil. Y a su vez, los enfermos de dentro de 20 años tendrán seguro una perspectiva bastante más halagüeña que la nuestra. Puede incluso que hasta se curen. Todo camino requiere de unos primeros pasos, y solo el tiempo dirá hasta dónde llegamos.

*Si desea colaborar en la lucha contra la ELA, puede hacerlo en la web del Proyecto MinE, una iniciativa para apoyar la investigación que parte de los propios enfermos. 

Mi batalla contra la ELA
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